Para transferir o gene terapêutico para o tecido alvo, é preciso um sistema vetor capaz de conduzir esse gene para dentro das células. Existe uma variedade de sistemas vetores, podendo ser físicos, químicos ou biológicos. O estudo desses sistemas elucida as vantagens e desvantagens de cada um deles, bem como as indicações preferenciais dos vetores para esta ou aquela doença.

Entre os vetores físicos ou químicos, temos a tranfecção de DNA, a injeção direta de DNA, complexos receptores-ligantes, eletroporação etc. A expressão de genes introduzidos por esses métodos dura por um período transiente de tempo. A injeção direta de DNA é um dos sistemas bastante estudados e já existem alguns protocolos para o desenvolvimento de "vacinas de DNA".

Já os sistemas vetores biológicos são baseados na infecção de células por vírus. Esses sistemas são divididos em duas classes: os retrovírus e os adenovírus. Os vetores retrovirais são mais explorados devido à sua capacidade de se integrar ao cromossomo da célula infectada e, consequentemente, de manter os níveis de expressão do gene terapêutico. No entanto, os retrovírus só infectam células em divisão, o que pode ser uma limitação para doenças que ocorrem em células quiescentes (repouso). Os adenovírus, por sua vez, atingem altos títulos de infecção, além de infectar células que não estão se dividindo. Apesar disso, o gene terapêutico não é capaz de se integrar ao cromossomo das células hospedeiras, o que leva a uma expressão menos duradoura do gene terapêutico. O uso de adeno-vírus, portanto, necessitaria, de repetidas reinfecções do tecido acometido.

Os sistemas virais são produzidos por tecidos normais "in vitro". A escolha do tecido correto é, portanto, um dos pontos mais importantes. Deve-se ressaltar, no entanto, que modelos animais muitas vezes não podem ser aplicados em humanos, por não haver correspondência entre eles.


Os novos estudos de vetores virais, bem como de seus tecidos produtores, fazem da Terapia Gênica um método bastante promissor na cura de uma série de doenças.

Fonte:  http://med.fm.usp.br/dim/homepage/a106/oquee.htm